单碱基编辑工具—腺嘌呤碱基编辑器ABE的研究进展

论文摘要

基因编辑技术CRISPR/Cas9自诞生以来,在基因敲除、敲入、碱基修复等领域得到了广泛的应用,但其效率低下,且存在非靶向切割,安全性较低,极大地限制了传统CRISPR/Cas9在高分辨率单碱基编辑中的应用。基于传统CRISPR/Cas9发展起来的碱基编辑器（base editor, BE）的出现则克服了这些弊端,其中,胞嘧啶碱基编辑器（cytosine base editor, CBE）能够使C·G转换为T·A,腺嘌呤碱基编辑器（adenine base editor, ABE）能够使A·T转换为G·C,都可以在不引入双链断裂的情况下实现高效的单碱基置换,这就避免了传统的CRISPR/Cas9在进行非同源末端连接（nonhomologous end-joining, NHEJ）时引入不可控的插入或缺失突变（Indels）。人类（Homo sapiens）大部分遗传疾病是由于碱基突变造成的,而单碱基编辑工具的出现能够在一定程度上纠正一定比例的致病性SNP,因此,其在动物模型构建、功能基因组学研究、分子育种、临床医学、转化医学等领域应用前景广阔。本文针对发展较晚、脱靶效率更低的腺嘌呤碱基编辑器ABE的原理、发展历程、应用和所面临的机遇与挑战进行了综述,以期为单碱基编辑技术的研究与应用提供参考。

论文目录

• 1 腺嘌呤碱基编辑器（ABE）的原理和发展历程
• 2 腺嘌呤碱基编辑器ABE的应用
•   2.1 ABE在人类遗传疾病治疗中的应用
•   2.2 ABE在构建相关动物模型中的应用
•   2.3 ABE在植物中的应用
• 3 腺嘌呤碱基编辑器ABE存在的问题
• 4 总结与展望

文章来源

类型: 期刊论文

作者: 李广栋,张鲁,富俊才,连正兴,刘国世

关键词: 单碱基修复,腺嘌呤碱基编辑器,基因编辑

来源: 农业生物技术学报 2019年10期

年度: 2019

分类: 农业科技,基础科学

专业: 生物学

单位: 中国农业大学动物科学技术学院

基金: 国家转基因生物新品种培育科技重大专项(No.2018ZX0800801B,No.2016ZX08008003),国家自然科学基金重点项目(No.31830091),北京市奶牛创新团队(BAIC06-2017)

分类号: Q78

页码: 1831-1839

总页数: 9

文件大小: 1648K

下载量: 565