基因编辑与基因治疗

基因编辑与基因治疗

论文摘要

基因编辑是直接对生物体内源基因进行精准定点修饰的技术,已经在生物科学研究领域得到广泛应用。基因编辑技术主要包括锌指核酸酶(zinc finger nucleases, ZFNs)、类转录激活因子效应物核酸酶(transcription activator-like effector nucleases, TALENs)和规律成簇间隔短回文重复(clustered regularly interspaced short palindromic repeat, CRISPR)/CRISPR相关酶9(CRISPR-associated nuclease 9, Cas9)。本文就这三大靶向基因编辑系统的原理及在基因治疗方面的最新研究进展进行总结和讨论。

论文目录

  • 1 基因编辑技术的基本原理
  • 2 以CRISPR为平台的基因编辑
  •   2.1 CRISPRa
  •   2.2 CRISPRi
  •   2.3 CRISPR介导的表观遗传修饰
  •   2.4 单碱基编辑技术
  • 3 基因编辑技术在基因治疗方面的应用
  •   3.1 遗传性疾病
  •   3.2 RNA剪接异常引起的疾病
  •   3.3 病毒感染
  •     3.3.1 艾滋病
  •     3.3.2 乙型肝炎病毒
  •   3.4 肿瘤治疗
  • 4 讨论与展望
  • 文章来源

    类型: 期刊论文

    作者: 马云青,常兴

    关键词: 基因编辑技术,基因治疗

    来源: 生命的化学 2019年01期

    年度: 2019

    分类: 基础科学,医药卫生科技

    专业: 生物学,临床医学

    单位: 中国科学院上海生命科学研究院上海营养与健康研究院中国科学院大学,西湖大学

    基金: 国家自然科学基金项目(31870927,81671552)

    分类号: Q78;R450

    DOI: 10.13488/j.smhx.20181205

    页码: 21-27

    总页数: 7

    文件大小: 963K

    下载量: 969

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