《新英格兰医学杂志》发表了两篇有关PCSK9抑制剂的临床实验结果，两个实验都对心血管疾病风险进行了评估。在两个叫做OSLER-1和OSLER-2共有4465人参与的实验中，安进的evolucumab比标准疗法多降低61%的LDL（120mg/dL对48mg/dL），一年心血管事件为0.95%，而对照组为2.18%。在另一个有2341病人参与的名叫ODYSSEY的实验中，赛诺菲/再生元的同类药物alirocumab在最高耐受他汀背景下比安慰剂对照组多降低62%的LDL，78周心血管事件也从安慰剂的3.3%降低到1.7%。
PCSK9抑制剂是一类开发进展非常快的药物，自靶点发现到现在即将被批准上市差不多只有10年时间。PCSK9是一蛋白水解酶，但研究表明它通过中和LDL受体而升高LDL浓度。2003年科学家发现这个蛋白过于活跃的人群有高脂血病，几年以后有人发现这个蛋白缺失的人群LDL水平比正常人低40%，心脏病发病率低88%，并没有其它异常，显示抑制这个蛋白功能可以安全地降血脂。
自从胆固醇和心血管疾病之间的关联被确立后就不断有降血脂药物出现，但直到去年只有他汀类药物能通过降低胆固醇而降低心血管事件。去年公布的IMPROVE-IT显示通过非他汀类药物降低胆固醇同样可以降低心血管事件，虽然效果比较轻微，但至少在概念上大大加固了降低胆固醇和降低心血管事件的逻辑关系。在此之前有学说认为他汀类降低心血管事件和LDL无关，有可能是通过降低炎症或减少胆固醇脱落有关。虽然这些可能依然存在，但IMPROVE-IT令多数人更加相信LDL水平本身是一个独立风险，这令PCSK9抑制剂被大大的看好，因为单从降低LDL水平来说这类药物可以说是鹤立鸡群。