基因编辑与诱导多能干细胞的联合应用

论文摘要

基于干细胞的细胞疗法是目前最有潜力和创新性的方法,诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells,iPSC）结合成体干细胞和胚胎干细胞（embryonic stem cell,ESC）的优点和特征,在重编辑技术方面取得了重大进展。本文介绍了iPSC技术和位点特异性核酸酶（site specific nucleotide,SSN）介导的基因编辑工具的发展,以及这两种新技术在生物医学研究和治疗试验中的联合应用。iPSC在体外的多能特性不仅为基础研究提供了无限的细胞来源,而且还有益于人类疾病治疗药物的筛选。此外,随着基因组编辑技术的发展,通过使用核酸酶,如锌指核酸酶（zinc finger nuclease,ZFN）、转录激活因子样效应核酸酶（transcription activator-like effector nucleases,TALEN）,以及成簇的、规则间隔短的短回文重复序列（clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR）/Cas系统来纠正基因突变导致的疾病,以便于逆转体细胞突变引起的疾病。将i PSC和SSN技术联合起来创建具有体外同基因背景的新的可靠的人类疾病模型,为精确的细胞替代治疗提供新的解决方案。

论文目录

• 1 iPSC技术与基因编辑
• 2 基因编辑工具的开发
•   2.1 ZFN
•   2.2 TALEN
•   2.3 CRISPR/Cas9系统
• 3 iPSC与基因组编辑技术的联合应用
• 4 展望

文章来源

类型: 期刊论文

作者: 蒋如如,李欣,哈小琴

关键词: 诱导多能干细胞,基因编辑,细胞治疗

来源: 中国生物制品学杂志 2019年10期

年度: 2019

分类: 医药卫生科技,基础科学

专业: 生物学,基础医学

单位: 甘肃中医药大学临床医学院,人民解放军联勤保障部队第九四〇医院检验科,甘肃省干细胞与基因药物重点实验室

基金: 江苏省科技重大专项(SBA2016002050)

分类号: R329.2

DOI: 10.13200/j.cnki.cjb.002841

页码: 1143-1147

总页数: 5

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